希少疾患は患者さんの数が少ないために病態の解明が困難であり、また医療現場では治療の選択肢に限りがあります。しかしながら、治療薬として開発に成功するか分からない未知数の領域であっても、挑戦を続けなければ治療の可能性を諦めることになります。第一三共は、有効な治療法がない、あるいは、既存の治療薬では十分な効果が得られていない希少疾患の治療に革新的な医薬品を提供するため、私たちの強みであるサイエンス&テクノロジーにより、希少疾患の患者さんの希望につながるよう挑戦し続けています。
Orphan Disease Treatment Institute*1と共同開発しているDS-5141(デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤)は、当社で開発した新しいモダリティ*2であるENA*3核酸修飾技術を用いた候補品であり、現在、国内第1/2相臨床試験のステージにあります。同じ技術を用いたDS-4108(糖原病Ia型治療剤)は、神戸学院大学、国立成育医療研究センター、広島大学と共同研究(前臨床)を実施しています。
また、DS-1211(TNAP*4阻害剤)は弾性線維性仮性黄色腫を標的疾患とし、米国で第1相臨床試験を実施しています。DS-6016(抗ALK2抗体、埼玉医科大学との共同研究、2017年8月にAMED CiCLEに採択)は進行性骨化性線維異形成症を標的疾患として、前臨床試験を実施しています。
がん領域の状況ならびに既存製品については以下をご覧ください。

がん領域についてはこちら

薬剤名 疾患 地域、ステージ
キザルチニブ
(FLT3阻害剤
FLT3変異を有する急性骨髄性白血病(AML) 日本上市 (製品名:ヴァンフリタ
米欧亜: フェーズ3
※希少疾病用医薬品指定
ペキシダルチニブ
(CSF-1R/KIT/FLT3阻害剤)
腱滑膜巨細胞腫 米上市 (製品名TURALIO)
欧:申請中
アキシカブタジン シロルーセル(抗CD19 CAR-T細胞) びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 日:申請中
※希少疾病用医薬品指定
G47△(DS-1647:がん治療用ウイルス) 悪性神経膠芽腫 日:フェーズ2
※先駆け審査指定

2020年4月現在

既存製品についてはこちら

薬剤名 疾患
ビオプテン 高フェニルアラニン血症
メチレンブルー 中毒性メトヘモグロビン血症
ギャバロン髄注 脳脊髄疾患に由来する重度の痙性麻痺

2020年4月現在

  • *1株式会社産業革新機構と三菱UFJキャピタル株式会社の運用するファンドと当社との共同投資による会社
  • *2低分子医薬品、核酸医薬、治療用ウイルス、細胞治療などの治療手段
  • *32’-O,4’-C-Ethylene-bridged Nucleic Acids, 第一三共の独自技術を用いた修飾核酸で、ENA®は第一三共株式会社の登録商標
  • *4組織非特異性アルカリフォスターゼ

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